Traitement de maladies neurodegenerative

Le biologiste Dr Doping répète de la reprogrammation des cellules, les neurones automobiles et une nouvelle approche d'administrer des somnifères au développement. Quelle est la complexité des neurones de moteur d'étude ? Quelles options sont ouvertes aux chercheurs avec de nouvelles technologies de cellule ? Comment les cellules de reprogrammation affectent le développement de médicaments ?

Suffisez-y à un grand groupe de maladies qui affectent l'humanité, surtout liée de l'âge - c'est neurodegeneration. C'est la maladie de Parkinson remarquable, Alzheimer, Huntington, amyotrophic la sclérose latérale - la liste est sans fin. Un grand nombre des gens souffre de ces maladies et provoque de grandes pertes économiques. Évidemment, il est possible de les reconstruire dans quelques systèmes modèles, dans les animaux, par exemple, l'un ou l'autre la mouche du vinaigre Drosophila. Il travaille vraiment et c'est tout le produit. Mais nous devons créer des modèles transgenic, qui doit faire des gènes. Normalement, la mouche du vinaigre Drosophila Parkinson ne tombe pas malade, la souris ne souffre pas aussi d'Alzheimer. Donc, ce qui est créé - c'est juste d'une façon ou d'une autre imite, simule la maladie humaine réelle.

Pourquoi pas l'étudier sur un plus proche sujet ? C'est impossible pratiquement : nous ne pouvons pas une personne dans sa vie pour entrer dans le cerveau, ouvrir, recevoir des neurones malades qui meurent. De plus, en cas de la maladie de Parkinson est neurones de type, dopaminergic les neurones, qui sont dans une région du cerveau particulière et en cas de la maladie de Huntington, par exemple, est un type différent de neurones fonctionnels. Il ne peut pas être fait dans vivo. Mais les neurones humains transmettront le vrai sens de pathologie, seulement grâce à eux nous serons capables d'apprendre en détail comment la maladie se développe, en raison dont, ou essaient même de trouver un remède.

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Évidemment, c'est une découverte de percée remarquable et reprogrammait la technologie. Il permet les cellules reprogrammées de l'organisme adulte et toutes cellules. Le patient qu'un peu de maladie neurodegenerative peut peu prendre ou le sang ou les cellules de cheveux ou de peau qui portent la reprogrammation de ces cellules obtient par la suite des cellules souches pluripotent incitées qui sont des cellules souches universelles et des cellules souches universelles sont des neurones de type spécialisés déjà disponibles qui sont identiques génétiquement au patient complètement, que nous prenons l'original, supposons des cellules de sang ou une peau fibroblasts. Et ainsi, nous pouvons, premièrement, personnellement pour cette personne et deuxièmement, c'est la personne que les neurones portent nos expériences.

Le premier une telle étude a été conduit en 2009 pour les patients avec disautonomy héréditaire. N'étaient pas connus causer la maladie, il est connu que les neurones automobiles meurent et qui mène par la suite à la mort de patients. Les neurones automobiles sont difficiles à faire les études, ils n'ont pas de défauts dans la vie.
Qu'est-ce qui a été fait ? Les cellules souches pluripotent incitées de ces patients, en incluant des neurones automobiles ont été obtenues ont été obtenus. Les commandes parallèles des gens normaux ont été aussi obtenues les cellules souches pluripotent incitées et le contrôle de neurones automobile. Et dans ces deux échantillons en utilisant des méthodes modernes pour l'analyse du génome était comparable quels gènes sont transcrits comme et à quel niveau. Il s'est trouvé qu'un gène a une option supplémentaire. Aujourd'hui, on prête beaucoup d'attention aux variantes collantes de gènes. Un des gènes avait une variante d'épissure supplémentaire et les chercheurs ont décidé de voir : et si nous prendrons et essaierons d'une certaine façon d'enlever la variante d'épissure, alors nous devons arriver ?

Les scientifiques ont analysé les molécules chimiques disponibles et ont trouvé un composé, Kinetin, qui peut régler la variante supplémentaire du gène.

Ils ont versé alors cette substance sur les patients de neurones automobiles - les patients sont évidemment. Et il s'est trouvé que le niveau de ce gène a été normalisé vraiment et les neurones automobiles du corps est arrêté vite périssent. C'est-à-dire, un résultat de ce travail il a été constaté que les scientifiques ont trouvé premièrement pourquoi le développement de la maladie - est l'apparence d'un gène de variante d'épissure supplémentaire IKBAR - et, en outre, le médicament a constaté que cela pourrait être utile potentiellement pour ces gens. Pourquoi potentiellement ? Puisqu'ils l'ont montré dans les études précliniques dans un système modèle de neurones automobiles humains juste ces patients, mais nous avons tous confirmé et les expériences cliniques. Et, en fait, est maintenant approuvé par le Département américain approprié, pour conduire des essais cliniques du médicament. C'est vraiment il se trouve que nous pouvons utiliser ces choses à étudier des maladies neurodegenerative et, en conséquence, ramasser des médicaments.

Une opération semblable a été réalisée sur les patients avec la sclérose latérale amyotrophic. Cette maladie, qui aujourd'hui n'a aucune aucune sorte de thérapie et, évidemment, elle prend et se développe très dur. Même sans trouver les causes de la maladie, les chercheurs ont incité des cellules souches pluripotent des patients avec la sclérose latérale amyotrophic, qui a été obtenue des neurones automobiles et les neurones automobiles dans la culture sont tués. Ils ont une gamme entière de composés chimiques et ont commencé à verser ces neurones automobiles et voir où elle mène. Du cinq cents, ils ont pris environ 5-7 de composés de candidat, qui ont suspendu la mort de neurones automobiles. C'est-à-dire, dans ce cas-là, ils n'ont même pas mis la tâche de découvrir ce qui est les mécanismes moléculaires de la maladie, mais a été mis un autre problème fondamental de la façon comment finir - comment guérir. Et après avoir passé environ cinq cents projection de substances de médicament, ils ont trouvé quelque part une demi-douzaine de candidats potentiels qu'il vaut la peine d'explorer plus en détail et vont ensuite.

Je crois que c'est un accomplissement fantastique, qui permet à une approche fondamentalement différente d'administrer des somnifères au développement. Je voudrais aussi mentionner notre travail, qui est associé à l'étude de la maladie de Huntington, il devrait être publié en 2015. Nous avons fait les études la maladie de Huntington a incité des cellules souches pluripotent tirées de trois patients. Et nous avons décidé de conduire des expériences d'electrophysiological avec l'aide de nos collègues de Saint-Pétersbourg, à savoir, confirmer ou réfuter l'hypothèse de la participation de courants de calcium dans une cage dans la pathologie de la maladie de Huntington. Et, vous savez, la chose la plus stupéfiante est arrivée : nous avons confirmé que le calcium est impliqué, mais qu'est-ce qui était stupéfiant ?

Nous avions trois personnes, chacun de nous avons embauché un morceau de peau, par fibroblasts, chacun de façon indépendante que la pro-culture fibroblasts de chacun de façon indépendante obtenu a incité des cellules souches pluripotent, alors chacun a reçu ces neurones, alors nous l'avons pris à Saint-Pétersbourg dans le laboratoire.

Les chercheurs ont commencé à mesurer et il s'est trouvé que dans tous les trois échantillons de déviations de courant de calcium sont absolument identiques.
C'est une reproductibilité de méthode fantastique, qui signifie que ce modèle est tout à fait adéquat et il peut être standardisé à autres applications. Apparent cette fois : d'abord reprogrammé, faites la différence ensuite, - évidemment, les gens ignorants ne comprennent même pas les mots, mais à eux et ne se rendent pas compte qu'ils ont besoin de cette partie de l'histoire de savoir que nous avons un système modèle standardisé qui peut être utilisé. Et cela, évidemment, quand c'est la fusion de biologie et un peu plus de sciences exactes.

Aujourd'hui est une recherche très bien développée dans le domaine de la maladie neurodegenerative telle que Parkinson. Dans une étude récente - il a été conduit en 2012 - a trouvé plusieurs substances de médicament qui peuvent potentiellement être utilisées et ceux-ci sont déjà dans les essais cliniques pour le traitement de patients avec Parkinson, mais avec de certaines mutations génétiques.
Ce que l'on nous a donné une nouvelle technologie de cellule ? Ils sont, en fait, nous a donné l'occasion de transférer la partie du cerveau du corps au chercheur de laboratoire. Et ce n'est pas le cerveau de Drosophile ne sont pas des cellules nerveuses sont la souris ou le rat et cela fait partie du système nerveux humain et c'est un système nerveux réel. Et comment c'est réel et comment il peut être utilisé pour d'autres expériences, nous parlerons plus dans l'avenir.