Quels sont les clients éventuels de thérapie génique et les dernières méthodes pour la révision de génome ?

Le biologiste Dr Doping répète des méthodes pour la modification de génome, CRISPR / le système de Cas et son application dans la médecine. Les experts parlent des problèmes de recherche prometteurs dont la solution pas produit seulement la percée scientifique et technologique, mais aura aussi un impact économique significatif, tel que la révolution dans le génie génétique, la thérapie génique et la modification de génome de problèmes médicale.

La modification du génome, basé sur le CRISPR / le système de Cas9 - est une complètement nouvelle technologie qui a émergé seulement l'année dernière. La première publication de cela a apparu au début de 2013 et pendant ce temps a vu la lumière des centaines d'articles avec les exemples de l'utilisation de cette technique. Dans le parallèle, deux autres approches sont la modification de génome développée : ZFNs (Finger de Zinc nucleases) et TALENs (Transcription effector pareil à un activateur nucleases). Cependant, ils sont beaucoup plus de travail intensif, moins élégant et plus cher.

Au cours des 25 ans passés, les scientifiques ont découvert progressivement et ont exploré le complètement nouveau mécanisme d'immunité dans les bactéries, appelées CRISPR. Le premier travail, qui a mené finalement à cette découverte exceptionnelle a été publié en 1987. Cependant, l'article à ce temps est resté complètement inaperçu. Une percée significative était la découverte de CRISPR quand une des variantes de ce système adapté aux cellules de plus hauts organismes.

Le mécanisme de CRISPR / le système de Cas est que la réduction et la double fracture d'ADN bloquée y sont introduites. De plus, la molécule d'ADN est coupée dans un endroit très spécifique, qui est programmé que la petite molécule d'ARN, qui est insérée dans la cellule. Aujourd'hui, les exemples de l'utilisation de cette méthode, il y a presque tous les types d'organismes et il est important que, à la différence des techniques de génie génétique traditionnelles qui ont été utilisées pour les plusieurs décennies et qui sont survenues après les enzymes d'enzymes de première restriction de certaines séquences capables, reconnaissantes dans l'ADN, faites-y la fracture doublement bloquée, CRISPR / cas9 vous permet de rendre ceux-ci le génie génétique dans les cellules vivantes.

Dans la coupure conventionnelle et l'ADN obtenu par manipulation génétique trans-communiquant tenu séparément in vitro, in vitro et après que l'ADN introduit dans la cellule. Cela a mené en temps voulu à la révolution, qui a introduit la biotechnologie.

Le nouveau trait de percée se compose au fait que les mêmes manipulations sont réalisées dans une cellule vivante, dans lequel la coupure et l'insertion de la portion de molécule d'ADN qui est insérée de l'extérieur dans la cage. La matière génétique de cellules vivantes est changée sans la manipulation de l'ADN isolé.

Cela ouvre de complètement nouvelles perspectives et nous permet de parler de la thérapie génique réelle, qui n'est pas futurological la conjecture et la réalité. Avec l'utilisation de CRISPR pour manipuler le génome de méthodes et de ZFNs TALENS, qui jusqu'à ce point est principalement développé dans l'industrie biotech, il a été aussi apporté aux applications spécifiques. Qui nous avons développé un arsenal de techniques par quoi les animaux (les souris et même les singes) ont conduit une thérapie de maladie génétique.

Pour améliorer le système immunitaire – achètent des complexes de Peptide dans la solution le complexe de Peptide 3, Prednisolon, Complexe de cytamins pour le système immunitaire.

Qu'est-ce que la thérapie génique ? Par exemple, vous avez un mauvais gène et vous voulez remplacer avec un bon. Vous y entrez dans un bon ADN de gène dans la cellule et dans le même système de cellule CRISPR-introduit qui produit l'ADN coupant et la molécule d'ARN courte qui dirige le mécanisme coupant, ces "ciseaux" dans le bon endroit dans le génome. Ces "ciseaux" découpent le mauvais gène et dans son endroit a construit un bien. Une telle thérapie génique est déjà réalisée sur les animaux vivants et ils se rétabliront.

Le stade suivant doit apporter ces méthodes pour utiliser dans la médecine. Les termes de ces tâches dépendent de beaucoup de circonstances. Mais, en jugeant par certains pris le début, les exemples de quelques applications spécifiques dans les humains seront dans quelques années ou même mois. Essentiellement, ces méthodes seront utilisées pour le traitement de maladies fatales que les gens doivent mourir très bientôt. À court terme, la thérapie génique dépendra de la sévérité de la maladie. Cela peut ne pas être comme répandu comme la chirurgie plastique. Nous intervenons dans le travail de la cellule et il y aura toujours des effets secondaires. La cellule peut se transformer en cancer.

CRISPR / le système de Cas est utilisé pas seulement pour le traitement de maladies génétiques. Cela donne une nouvelle impulsion entière à la biologie synthétique et à la biologie de systèmes, dans une région où les gens modifient le gène pour faire la cellule faire quelque chose de nouveau, auquel elle ne savait pas comment le faire.

D'autres utilisations médicales CRISPR - la création d'animal posent dans les buts médicaux. C'est la création de modèles d'animal, qui sont dotés avec les propriétés semblables à ceux de patients humains. L'utilisation de l'animal pose nous pouvons étudier la maladie et développer des façons de la traiter. Avec les animaux le travail est beaucoup plus facile qu'avec les gens : enlevé un grand nombre de prohibitions. La préparation de modèles d'animal avec le génome modifié avant les techniques a été développée avec l'utilisation de CRISPR, il a pris du temps très, coûteux, demandez la participation de spécialistes extrêmement qualifiés. Maintenant ce processus est devenu beaucoup plus facile, qui est très important pour la médecine moderne.